血液惡性疾患分子治療之現況

血液惡性疾患包括白血病、淋巴瘤、骨髓形成不良症候群及骨髓瘤等。雖然目前有許多治療的利器，包括化學治療、放射線治療及造血幹細胞移植等，可以改善病人的病情，甚至使一些病人得到痊癒，不過除小兒淋巴芽細胞白血病，目前70％的治癒外，絕大多數血液惡性病的治療率都不到一半，因此如何改善治療的成績是目前最迫切的課題。血液惡性病發生的真正原因雖然還不是很清楚，但這些惡性細胞內經常可以看到基因的突變、細胞週期或訊息傳遞的異常，這些變化與惡性病的發生及進行有相當密切的關係。如果能矯正這些異常，也許就可以抑制細胞的生長、促使細胞的分化，進而達到治療的效果。最近針 對這些異常發展出一些新藥，有些藥的臨床試驗成績非常好，目前已開始正式治療病人，例如酪胺酸激酶抑制劑Imatinib，有些還正在進行試驗。另有一些針對腫瘤細胞上的抗原發展出的抗體，也可用來清除惡性細胞。這些藥物可以分成下列幾類。