造血幹細胞基因治療重度海洋性貧血

2012年12月8~11日在美國喬治亞州亞特蘭大，參加第54屆美國血液學年會，最吸引的題目之一為First phase 1&2study with anticipated benefit for hemogIobin disorder using gene therapy: conversion of a patient with ß-thaIassemia major to transfusion independence.第1&2期臨床試驗，用基因治療將重度海洋性貧血一位病人變成不需要再輸血，已超過4年。如何改造病人的造血幹細胞基因，以製造紅血球細胞的血紅素蛋白是最主要的挑戰，是進入人體試驗前必須先解決的問題。