隨著分子生物學及細胞生物學的進步,我們瞭解到某些蛋白質在許多疾病的過程中,扮演著相當重要的角色。但這些蛋白質在生物體內因為大小,結構複雜性以及生物活性(半衰期)等等問題,無法經由傳統藥理學方式來傳送至特定的細胞而不能有效地治療我們所面對的各種疾病。隨著去氣核糖核酸(DNA)技術的突飛猛進,讓醫學界對控制這些蛋白質的基因,有了更進一步的認知與了解,而基因治療即是將重組的DNA選擇性地植入生物體的組織,且能合成具有生物活性的蛋白質,進而改善細胞的功能,同時也克服了傳統治療上諸多的障礙。因此,治療性基因的選擇以及重組DNA的傳送及活性蛋白質的合成已成為所有基因治療策略的主要焦點。 |