基因治療的原理及方法

Principles and Methods of Gene Therapy

隨著分子生物學及細胞生物學的進步，我們瞭解到某些蛋白質在許多疾病過程中，扮演著重要的角色。而去氧核糖核酸（DNA）技術的發展，更讓我們對控制這些蛋白質的基因，有更進一步的認識。但由於這些蛋白質的大小、複雜度及無 法達到特定細胞等問題，所以我們無法經由傳統藥理學方法來傳送或修飾這些蛋白質。基因治療即是將重組DNA選擇性的導入組織，合成具生物活性的蛋白質，進而改變細胞的功能以克服傳統治療上的障礙。根據行政院衛生署於民國八十六年八月頒佈的「基因治療人體試驗申請與操作規範」中所提出基因治療（gene therapy）的定義是指：「利用分子生物學中DNA重組以及轉殖的技術，把重組之DNA分子傳遞至一個或多個人體染色體內，將患有遺傳性、新陳代謝或癌症等疾病患者細胞內的致病基因，加以修補或置換，使其恢復正常功能；或者在已喪失功能的基因外，輸入額外的正常基因，製造必要的產物，使病人得以恢復健康的現代醫療科技。」換句話說，基因治療在觀念與技術上首先必須確認適當的DNA序列及所需傳送的細胞類型，並發展出合適的基因傳送方法將足夠的DNA送入細胞中，經過有效的導入外來基因後，其治療的範圍則可包括矯正遺傳疾病、減緩癌症進展、對抗病毒感染或停止神經退化性疾病等。目前基因治療仍有許多挑戰亟需克服，例如：缺乏有效且理想的基因傳送系統、尚未解決基因持續表現的問題及宿主誘發的免疫反應等，因此本文將就基因治療的範圍、不同基因傳送方法的優缺點及未來展望做簡單的介紹。