根據美國食品暨藥物管理局對標靶治療(targeted therapy)的定義如下:標靶治療乃指使用標靶藥物,其藥理機轉是針對某種已知且確定的細胞標靶或是訊息傳遞途徑做介入,當拮抗這些標靶或是降低相關途徑的活性後,就會減緩或甚至消除成癌細胞及其進展惡化的過程。舉凡荷爾蒙治療、激活酶抑制劑、抑制腫瘤轉移、侵犯及血管新生的藥物、促進細胞凋亡的藥物、蛋白質解體抑制劑,以及單株抗體等,皆屬於此類,其間差別僅在於標靶分子的大小與種類。因此,特定標靶治療的藥物就是僅適用於特定(單一或少數幾種)癌症,此乃與傳統化學藥物迴異之處。
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